一、PCSK9 简介

前蛋白转化酶枯草溶菌素 9 (proprotein convertase subtilisin kexin type 9, PCSK9)是一种常染色体显性高胆固醇血症相关基因, 其编码蛋白可以与肝细胞表面低密度脂蛋白受体(low density lipoprotein receptor, LDLR) 结合, 形成复合物并靶向转运到溶酶体内进行降解, 从而阻断 LDLR 在细胞膜表面的循环途径, 抑制低密度脂蛋白胆固醇 (low densitylipoproteincholesterol, LDL-C)的代谢清除,血浆中 LDL-C 升高, 最终导致动脉粥样硬化(atherosclerosis, AS) 的发生。PCSK9 的功能获得性突变 PCSK9 DY 可以诱发高胆固醇血症。研究表明，PCSK9 DY 与 LDLR 的体外亲和性相比野生型 PCSK9 至少高出 10 倍，其诱

发高胆固醇血症的作用更强。目前，PCSK9 已经成为降脂药物研发及动脉粥样硬化干预的热门靶点。

二．载体图谱

三．AAV8-PCSK9 病毒使用方法参考

● 产品应用与检测流程：

四．AAV8-mPCSK9 病毒储存方式

请于-80℃保存，避免反复冻融，使用前于 4℃融化。

建议在收到病毒后按照每次用量进行分装，避免反复冻融。

mPCSK9（D377Y）